Медики из США применили генную терапию в лечение одной из самых тяжелых форм врожденного диабета – синдрома Вольфрама.
Об успешном этапе тестирования нового метода сообщалось в журнале Science Translational Medicine.
Метод редактирования генома CRISPR/Cas9, по мнению исследователей, применим не только к синдрому Вольфрама, но и любой другой форме диабета.
Синдром Вольфрама вызывается редкой генетической мутацией в генах WFS1 и CISD2. Эти гены производят определенные белки в разных типах клеток, также они задают белкам правильную форму. Их повреждение приводит к тяжелым симптомам, одним из которых является диабет I типа, который выявляется зачастую еще в детстве. Также может пропадать слух или зрение. Страдающие от синдрома Вольфрама часто не доживают до 30 лет.
Автор исследования Джеффри Миллмэни и его коллеги провели первый этап генной терапию против этой болезни, использовав стволовые клетки. Геномный редактор под названием CRISPR/Cas9 помог целенаправленно исправить «поломки» в гене мышей. Ученые создавали бета-островки Лангерганса поджелудочной железы, которые вырабатывают инсулин. После этого уровень сахара в крови подопытных нормализовался. В течение полугода состояние грызунов остается стабильным, введенные стволовые клетки помогают поджелудочной железе справляться со своей задачей.
Вам также может быть интересно
Вы быстрее постареете от врожденных мутаций, чем от приобретенных: мнение ученых
Важные открытия в лечении рака за 10 лет
Новая аутоиммунная болезнь: что о ней важно знать
